Potenziale Terapeutico

Leucemie e linfomi

  • Leucemia linfoblastica acuta
  • Leucemia mieloide acuta
  • Leucemia acuta bifenotipica
  • Leucemia acuta indifferenziata
  • Leucemia/linfoma a cellule T dell’adulto
  • Linfoma di Hodgkin
  • Linfomi non-Hodgkin
  • Leucemia linfatica cronica
  • Leucemia prolinfocitica

Disordini della plasmacellula

  • Mieloma multiplo
  • Leucemia plasmacellulare
  • Macroglobulinemia di Waldenstrom
  • Amiloidosi

Emoglobinopatie

  • Beta Thalassemia
  • Anemia a cellule falciformi
  • Selezionati casi di deficit di piruvato-kinasi con dipendenza trasfusionale

Istiocitosi

  • Linfoistiocitosi emofagocitica familiare
  • Sindrome di Griscelli
  • Sindrome di Chediak-Higashi
  • Istiocitosi a cellule di Langerhans (Istiocitosi X)

Osteogenesis imperfecta

  • Altri disordini ereditari
  • Porfiria eritropoietica congenita (malattia di Gunther)

Disordini mielodisplastici/mieloproliferativi

  • Sindromi mielodisplastiche, includenti:
  • Anemia refrattaria (AR)
  • Anemia refrattaria con sideroblasti ad anello (ARSA)
  • Anemia refrattaria con eccesso di blasti (AREB)
  • Anemia refrattaria con eccesso di blasti in trasformazione (AREB-t)
  • Leucemia mielomonocitica cronica
  • Leucemia mielomonocitica giovanile
  • Citopenia refrattaria
  • Leucemia mieloide cronica Philadelphia positiva
  • Mielofibrosi idiopatica
  • Policitemia vera
  • Trombocitemia essenziale

Insufficienze midollari mono/plurilineari

  • Anemia aplastica acquisita
  • Anemia di Fanconi
  • Discheratosi congenita
  • Emoglobinuria parossistica notturna
  • Anemia di Blackfan-Diamond
  • Anemia diseritropoietica congenita
  • Aplasia pura della serie eritroide acquisita
  • Porpora amegacariocitica congenita (da mutazione del gene del recettore per la trombopoietina)
  • Disordini congeniti delle pistrine (malattia di Bernard-Soullier, tromboastenia di Glanzmann)
  • Agranulocitosi congenita (sindrome di Kostmann)
  • Sindrome di Shwachman-Diamond